Guidati dalla scienza
Innovazione,
la nostra linfa vitale
Innovazione,
la nostra linfa vitale
Ci dedichiamo alla scoperta di farmaci innovativi in grado di cambiare radicalmente la vita delle persone affette da patologie gravi. Per farlo adottiamo un approccio unico nei programmi di ricerca. Focalizziamo, infatti, i nostri sforzi su quelle malattie dove possiamo avere un impatto davvero significativo per le vite di chi ne è colpito. Ci concentriamo, inoltre, solo su quelle patologie di cui conosciamo approfonditamente i meccanismi biologici che ne sono all’origine. Non prendiamo in considerazione problemi che possiamo risolvere con strumenti già utilizzati in passato. Cerchiamo, invece, di capire quali sono i problemi ancora irrisolti nell’ambito delle malattie di cui ci occupiamo e troviamo nuovi strumenti per risolverli.
Un impegno costante in ricerca e sviluppo
Indipendentemente dalla malattia di cui scegliamo di occuparci, a guidarci è una strategia unica basata su un costante impegno in ricerca e sviluppo, la nostra forza motrice. È proprio questo approccio che ci ha permesso di portare i primi farmaci per colpire la causa alla base della fibrosi cistica, e che ci consente oggi di essere in prima linea nello sviluppo di teconologie pionieristiche, come l'editing genico.
*Dati 2022. Spese operative definite come Spese in Ricerca e Sviluppo, Generali e Amministrative.
Innovatori seriali
Indipendentemente dalla patologia di cui scegliamo di occuparci, a guidarci è una strategia unica basata su un costante impegno in ricerca e sviluppo. Non è nel nostro interesse apportare miglioramenti incrementali a malattie già trattate e neanche lo sviluppo di farmaci copia di altri già presenti sul mercato.
Ci definiamo innovatori «seriali»: in tutte le aree terapeutiche in cui siamo impegnati miriamo alla scoperta di farmaci first in class.
La nostra strategia in azione
Il primato nel trattamento della fibrosi cistica
Abbiamo scoperto, sviluppato e introdotto i primi farmaci che agiscono sulla causa alla base della fibrosi cistica: il risultato di oltre 20 anni di ricerca. E non intendiamo fermarci. Il nostro prossimo obiettivo è infatti quello di scoprire farmaci efficaci per tutti i pazienti, inclusi coloro che non possono beneficiare dei farmaci di sintesi e che ancora attendono una cura.
Attaccare la malattia su più fronti, seguendo approcci diversi
Il nostro obiettivo è quello di superare i limiti scientifici sfruttando strumenti e tecnologie più all'avanguardia e in grado di esercitare un beneficio trasformativo per quelle malattie dove esistono ancora bisogni medici insoddisfatti.
Ricerchiamo gli strumenti e le tecnologie più adatti per "attaccare" la malattia su più fronti, seguendo approcci diversi: farmaci di sintesi chimica, terapie geniche e cellulari, terapie a mRNA.
L'approccio di Vertex alle emoglobinopatie gravi
Con la scoperta di strumenti di editing genico come CRISPR/Cas9, abbiamo oggi la possibilità di andare ad agire direttamente all’origine di queste malattie. Insieme a CRISPR Therapeutics abbiamo sviluppato la prima terapia genica una tantum per intervenire sulle cause all’origine di due emoglobinopatie gravi: la beta talassemia e l'anemia falciforme.
In Vertex non percepiamo l'impossibile come un ostacolo, ma come un buon punto di partenza
Nel corso della nostra storia, abbiamo acquisito un patrimonio di conoscenze che ora vogliamo estendere ad aree terapeutiche per il trattamento di patologie gravi che ancora non dispongono di una cura, come la bata-talassemia, l'anemia falciforme e il diabete di tipo 1.
Collaborare per innovare
La scoperta di nuovi farmaci è un lavoro di squadra. In tutto il mondo collaboriamo con partner qualificati e selezionati che condividono la nostra stessa passione e i nostri stessi obiettivi di migliorare la vita dei pazienti.