Therapiegebiete
Unsere Schwerpunkte in der Wissenschaft
Vertex konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von innovativen Arzneimitteln, damit Menschen mit schweren Erkrankungen ein besseres Leben führen können. Unser Schwerpunkt lag dabei zunächst auf der zystischen Fibrose (Mukoviszidose). Aber auch im Bereich der Hämatologie und auf anderen Therapiegebieten arbeiten wir an wegweisenden Therapien.
Im Bereich der Mukoviszidose haben wir Medikamente entwickelt, die das Potenzial haben, weltweit die Mehrheit aller Menschen mit CF zu behandeln. Wir reinvestieren einen Großteil unseres Gewinns in Forschung und Entwicklung (F&E), um unter anderem neue Medikamente für Menschen mit CF zu entwickeln, die noch auf eine Behandlung warten.
Wir verfolgen den einzigartigen Ansatz, unsere Arzneimittelforschungsprogramme so aufzubauen, dass sie die Chancen auf die Entwicklung von Therapien maximieren, die Patientinnen und Patienten signifikant helfen können. Wir konzentrieren uns auf schwere Erkrankungen, bei denen wir nicht nur einen zusätzlichen Nutzen erzielen, sondern das Leben der Betroffenen potenziell entscheidend verbessern können.
Wir arbeiten nur an Projekten, bei denen wir ein tiefes Verständnis der zugrundeliegenden Ursache der Erkrankung beim Menschen haben. Dann erforschen und entwickeln wir therapeutische Ansätze, die am ehesten Erfolg versprechen. Entscheiden wir uns für die Erforschung einer Erkrankung, beleuchten wir sie von allen Seiten und ermitteln die zu lösenden Probleme. Intern wie auch extern bauen wir dafür ein Instrumentarium medizinischer Technologien und Fähigkeiten auf, das uns ermöglicht, uns mit Krankheiten, in verschiedensten Herangehensweisen zu beschäftigen.
Unsere Therapiegebiete
Zystische Fibrose (CF)
Die zystische Fibrose (CF) oder Mukoviszidose ist eine genetisch bedingte, seltene, lebensverkürzende Krankheit, die mehrere Organe betrifft, vor allem die Lunge und die Bauchspeicheldrüse. Die Entwicklung neuer Medikamente für die CF-Therapie ist ein Schwerpunkt von Vertex.
Sichelzellkrankheit (SCD)
Die Sichelzellkrankheit (SCD) ist eine erblich bedingte Blutkrankheit, bei der die Struktur der roten Blutkörperchen verändert ist. Diese Erkrankung kann bei den Betroffenen Schmerzkrisen hervorrufen und zu Organschäden führen.
Beta-Thalassämie
Die Beta-Thalassämie (TDT) ist eine erblich bedingte Blutkrankheit, die zu dazu führt, dass zu wenig roter Blutfarbstoff produziert wird. Dies kann zu schweren Anämien (Blutarmut) führen und häufige Bluttransfusionen erfordern.
Schmerz
Schmerz ist ein unangenehmes Sinnes- und Gefühlserlebnis, das sich aus einer Vielzahl von Gründen entwickelt, akut und chronisch auftreten kann und im Schweregrad variiert.
Alpha-1 Antitrypsin-Mangel (AATD)
Der Alpha-1 Antitrypsin-Mangel (AATD) ist eine Erbkrankheit, die eine fortschreitende Schädigung der Lunge und der Leber verursachen kann.
APOL1-vermittelte Nierenkrankheiten
Die APOL1-vermittelten Nierenkrankheiten sind eine Gruppe schwerer, genetisch bedingter Nierenerkrankungen, einschließlich der fokalen segmentalen Glomerulosklerose (Vernarbung einzelner Nierenkörperchen), die zu einer rasch fortschreitenden Nierenschädigung führen kann.
Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine Erbkrankheit, die vor allem bei Jungen auftritt und fortschreitende Muskelschwäche und Muskelschwund verursacht.
Typ-1 Diabetes (T1D)
Der Typ-1 Diabetes (T1D) ist eine autoimmune Stoffwechselstörung mit Insulinmangel, ausgelöst durch die Zerstörung von Zellen in der Bauchspeicheldrüse.