Diabete di tipo 1

Che cos’è il diabete di tipo 1? Il diabete di tipo 1 (T1D) è una malattia con cui il paziente deve convivere per tutta la vita, causata dalla distruzione autoimmune delle cellule delle isole pancreatiche (cellule beta) che producono insulina, un ormone di cui l’organismo ha bisogno per elaborare il glucosio, una fonte di energia fondamentale. Senza insulina, nessuna cellula del corpo può utilizzare o immagazzinare normalmente il glucosio. La distruzione delle cellule delle isole pancreatiche porta a una perdita della produzione di insulina e a un’anomala regolazione della glicemia (la quantità di zuccheri nel sangue), che spesso comporta livelli elevati di glucosio all’interno del sangue (iperglicemia). A causa dell’iperglicemia, le persone affette da diabete di tipo 1 sviluppano sintomi come aumento della sete o della fame, minzione frequente e perdita di peso apparentemente inspiegabile. Non potendo utilizzare il glucosio nel sangue come fonte di energia, l’organismo tenta di compensare questa carenza facendo ricorso al tessuto muscolare e adiposo, provocando deperimento muscolare e l’accumulo di chetoni nel sangue, con conseguente tossicità e insorgenza di una condizione denominata chetoacidosi diabetica, che può essere anche letale.   

La convivenza con il diabete di tipo 1 richiede un trattamento a vita con insulina. Questi pazienti devono sottoporsi a più iniezioni di insulina al giorno o utilizzare un microinfusore di insulina collegato al corpo, oltre a controllare frequentemente i valori glicemici e gestire attentamente la dieta e l’attività fisica. L’insulina è soggetta a un equilibrio delicato: se non è presente in quantità sufficiente, valori glicemici non controllati possono, nel tempo, portare a complicazioni come malattie renali, patologie oculari (compresa la perdita della vista), danni ai nervi e persino il decesso, mentre una quantità eccessiva di questa sostanza può causare un abbassamento della glicemia, fino alla comparsa di sintomi di ipoglicemia grave come perdita di coscienza, coma o decesso.  

Un piccolo numero di pazienti è stato liberato dalla terapia insulinica con un trapianto di cellule produttrici di insulina (isole pancreatiche) da donatori di organi. Questa procedura, che è stata oggetto di studio in tutto il mondo, richiede un trattamento con immunosoppressori. 

Come viene diagnosticato il diabete di tipo 1? Il diabete di tipo 1 viene normalmente diagnosticato quando una persona sviluppa i sintomi caratteristici, ossia aumento della sete o della fame, minzione frequente e perdita di peso apparentemente inspiegabile. Gli esami del sangue servono a valutare i livelli di glicemia e a confermare la diagnosi. In precedenza, questo tipo di diabete era noto come “diabete giovanile” o “diabete insulino-dipendente”, ma può essere diagnosticato sia nell’infanzia che nell’età adulta. 

Qual è la causa di fondo della malattia? Nel diabete di tipo 1, il sistema immunitario dell’organismo distrugge le cellule beta delle isole pancreatiche, causando una perdita di produzione di insulina. Quando le cellule beta funzionano normalmente, producono insulina per rispondere all’aumento della glicemia (ad esempio, dopo aver mangiato) e per mantenerne i valori normali (ad esempio, durante il sonno e tra i pasti). Senza un numero sufficiente di cellule beta che producono insulina, i livelli di zuccheri nel sangue non vengono regolati, con conseguenti sintomi e complicazioni a lungo termine. Si ritiene che i fattori genetici e ambientali svolgano un ruolo nello sviluppo del diabete di tipo 1, ma le cause esatte della distruzione autoimmune delle cellule beta non sono note e possono variare da una persona all’altra. 

Stiamo studiando e facendo progressi nelle terapie cellulari mirate al trattamento di una causa di fondo del diabete di tipo 1, ossia l’assenza di cellule produttrici di insulina. Da un secolo a questa parte, i miglioramenti compiuti nei farmaci a base di insulina e nelle tecnologie per la gestione di questa sostanza hanno aiutato i pazienti con diabete di tipo 1 a tenere sotto controllo la loro patologia e a vivere una vita più piena. Negli anni ’70 gli scienziati hanno compreso che il diabete di tipo 1 è causato dalla distruzione delle cellule beta produttrici di insulina da parte del sistema immunitario dell’organismo stesso. Ad oggi non esistono tuttavia trattamenti approvati che possano risolvere la causa principale del diabete di tipo 1, l’assenza di cellule produttrici di insulina nelle isole pancreatiche.  

Il nostro approccio sperimentale consiste nel sostituire le cellule produttrici di insulina che sono state distrutte nei pazienti con diabete di tipo 1. In ulteriori ricerche precliniche è in fase di studio lo sviluppo di cellule ipoimmuni per ottimizzare ulteriormente la protezione delle cellule delle isole pancreatiche impiantate dal sistema immunitario.

Questi programmi hanno per oggetto lo studio di trattamenti o risultati che non hanno ancora ricevuto l’approvazione di un’autorità regolatoria. Le informazioni presentate non intendono fornire conclusioni sulla sicurezza o sull’efficacia e non vi è alcuna garanzia che l’esito di questi studi si traduca in un’approvazione da parte di un’autorità sanitaria. 

Per ulteriori informazioni sui nostri studi sul diabete di tipo 1 consulta clinicaltrials.gov.